Immense Forschungskosten für einen kleinen Anwenderkreis. Anders kann man die Therapiekosten für eine Person von über 2 Millionen Euro (inkl. USt) wohl nicht erklären.
Zolgensma (int. Bezeichnung: onasemnogene abeparvovec, ATC-Code M09AX09) ist ein Gentherapeutikum und seit 2020 auch in Deutschland erhältlich. SMA (spinale Muskelatrophie) ist eine Krankheit, die durch einen Gendefekt verursacht wird und mit starkem Muskelschwund einhergeht. Durch einen Defekt des SMN1-Gens (SMN = "survival of motor neuron") bleibt meist nur die Behandlung mit diesem Gentherapeutikum. Die Anwendung des Medikamentes kann bei Kleinkindern die Erkrankung und dessen Fortschreitung verzögern. Der Einstandspreis des Herstellers Novartis/AveXis wird allgemein als deutlich zu hoch eingestuft.
Die Verabreichung erfolgt in der Regel als einmalige Infusion über die Vene (intravenös) mit einer Gesamtdauer der Behandlung von etwa 60 Minuten. Die Behandlung muss in spezialisierten klinischen Zentren durch erfahrene Ärzte erfolgen. Es ist eine Überprüfung der Leberwerte und des Antikörperspiegels vorher notwendig. Als Nebenwirkung kann ein akutes Leberversagen auftreten, welches diese Medikamententherapie nicht ungefährlich macht. Allerdings kann Zolgensma das Fortschreiten der Muskelschwäche stoppen und Verbesserungen bei der Motorik ermöglichen. Zolegensma ersetzt dabei keinesfalls die Notwendigkeit von weiteren Physiotherapien.
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Quellen
Magazin Welt der Wunder im Artikel: "Was ist das teuerste Medikament der Welt", Ausgabe 12/24, S. 30
Onlineportal der Betriebskrankenkassen (BKK e.V.) im Artikel: "Das teuerste Arzneimittel der Welt ist nun in Deutschland auf dem Markt", abgerufen Dez, 2024
Dr. Frank Antwerpes, Michael Vogt im Artikel für doccheck-com: "Onasemnogen-Abeparvovec", abgerufen Dez, 2024
flexikon.doccheck.com/de/Onasemnogen-Abeparvovec